(SeaPRwire) –   Rawatan gen baru untuk penyakit langka ultra ini akan mempunyai kos borong sebanyak $4.25 juta, menjadikannya ubat paling mahal di dunia.

Rawatan sekali sahaja ini, telah memenangi kelulusan peraturan AS untuk membaiki punca warisan penyakit yang dipanggil awal-mula leukodistrofi metakromatik, atau MLD.

MLD adalah penyakit membawa maut di mana bayi kadang-kadang mula kehilangan keupayaan untuk berjalan dan bercakap. Orchard Therapeutics menyatakan harga ubat “mencerminkan nilai klinikal, ekonomi dan masyarakatnya” dalam kenyataan Rabu.

Kos ubat ini lebih tinggi daripada Hemgenix CSL Behring LLC, suntikan sekali guna untuk hemofilia yang berharga $3.5 juta.

MLD mempengaruhi kira-kira satu dalam 100,000 kelahiran hidup, dan kurang daripada 40 kanak-kanak setahun di AS, menurut Orchard.

Syarikat itu memberi tumpuan kepada pembangunan terapi gen, yang bertujuan untuk membaiki kesilapan genetik asas yang menyebabkan penyakit warisan. Ia baru-baru ini diambil alih oleh syarikat ubat Jepun Kyowa Kirin Co.

Bidang terapi gen telah mencetuskan perdebatan mengenai harga tingginya. Syarikat farmaseutikal mengatakan ia dibenarkan kerana rawatan boleh menyembuhkan pesakit secara kekal, menjana simpanan untuk sistem penjagaan kesihatan dalam jangka masa panjang dan memberikan manfaat sosial lain.

Pembuat ubat juga mahu pulih kos pembangunan rawatan yang sering ditujukan kepada populasi kecil, menghadkan potensi pendapatan mereka. Tetapi penentuan harga telah menimbulkan kebimbangan tentang beban yang boleh dikenakan kepada penanggung insurans, terutamanya Medicaid, program insurans kesihatan untuk golongan miskin.

Artikel ini disediakan oleh pembekal kandungan pihak ketiga. SeaPRwire (https://www.seaprwire.com/) tidak memberi sebarang waranti atau perwakilan berkaitan dengannya.

Sektor: Top Story, Berita Harian

SeaPRwire menyampaikan edaran siaran akhbar secara masa nyata untuk syarikat dan institusi, mencapai lebih daripada 6,500 kedai media, 86,000 penyunting dan wartawan, dan 3.5 juta desktop profesional di seluruh 90 negara. SeaPRwire menyokong pengedaran siaran akhbar dalam bahasa Inggeris, Korea, Jepun, Arab, Cina Ringkas, Cina Tradisional, Vietnam, Thai, Indonesia, Melayu, Jerman, Rusia, Perancis, Sepanyol, Portugis dan bahasa-bahasa lain.