ViGeneron Menjenamakan Semula sebagai VeonGen Therapeutics dan Mengumumkan Penamaan Penyakit Jarang Pediatrik FDA dan Kemajuan Klinikal untuk Terapi Gen Utama VG801 dalam Penyakit Stargardt

• VeonGen memajukan dua terapi gen proprietari, pertama dalam kelas dalam klinik, diaktifkan oleh platform teknologi vgRNA REVeRT dan vgAAV novelnya
• Program utama VG801 menerima Penunjukan Penyakit Jarang Pediatrik FDA dan sedang berkembang dalam percubaan Fasa 1/2 manusia pertama untuk penyakit Stargardt, dengan pembangunan titik akhir berfungsi sedang dijalankan melalui program RDEA FDA

(SeaPRwire) –   MUNICH, 05 Jun 2025 — VeonGen Therapeutics, dahulunya dikenali sebagai ViGeneron, hari ini mengumumkan penjenamaan semula untuk mencerminkan evolusinya menjadi syarikat perubatan genetik peringkat klinikal yang memberi tumpuan kepada membangunkan terapi gen transformatif untuk pesakit dengan keperluan perubatan tinggi yang tidak dipenuhi.

VeonGen telah memajukan dua program terapi gen pertama dalam kelas ke dalam pembangunan klinikal, menandakan langkah penting ke arah menangani penyakit tanpa pilihan rawatan yang diluluskan. Program ini termasuk VG801, terapi gen AAV dwi novel untuk penyakit Stargardt dan gangguan retina berkaitan ABCA4 yang lain, dan VG901, terapi gen AAV yang dihantar secara intravitreal untuk retinitis pigmentosa yang disebabkan oleh mutasi CNGA1. Kedua-dua program ini diaktifkan oleh platform perubatan genetik proprietari VeonGen, yang direka untuk menangani cabaran penghantaran gen kritikal dalam terapi berasaskan AAV: vgRNA REVeRT, yang menggunakan trans-splicing mRNA untuk menyampaikan gen besar yang melebihi had muatan AAV sebanyak 4.7 kb; dan vgAAV, platform kapsid kejuruteraan yang dioptimumkan untuk penghantaran yang selamat dan cekap melalui pentadbiran intravitreal atau subretinal.

VeonGen juga mengumumkan bahawa program utamanya VG801 telah menerima Penunjukan Penyakit Jarang Pediatrik (RPDD) daripada U.S. Food and Drug Administration (FDA) untuk rawatan distrofi retina yang berkaitan dengan mutasi ABCA4. Terapi penyiasatan sedang dinilai dalam percubaan klinikal Fasa 1/2 manusia pertama, dengan dos pesakit sedang dijalankan. Serentak, VeonGen sedang membangunkan titik akhir berfungsi dengan kerjasama FDA melalui program perintis Rare Disease Endpoint Advancement (RDEA). VG801 bertujuan untuk merawat pesakit dengan mutasi ABCA4 bialel yang dikaitkan dengan penyakit Stargardt dan distrofi retina yang berkaitan – penyakit retina keturunan yang paling biasa, yang menjejaskan kira-kira 1 dalam 8,000 hingga 10,000 orang di seluruh dunia, dan punca utama degenerasi makula pada kanak-kanak dan orang dewasa muda.

“Penjenamaan semula ini mencerminkan perjalanan kami – daripada inovator platform kepada syarikat peringkat klinikal dengan dua terapi gen dalam klinik. Dengan VG801 dan VG901 yang maju dalam percubaan klinikal dan platform kami menunjukkan potensi translasi yang teguh, kami berada pada kedudukan yang baik untuk mengembangkan sempadan perubatan genetik dalam oftalmologi dan seterusnya,” kata Dr. Caroline Man Xu, Pengasas Bersama & Ketua Pegawai Eksekutif VeonGen Therapeutics. “Penunjukan Penyakit Jarang Pediatrik FDA untuk VG801 bukan sahaja menyoroti kekuatan pendekatan saintifik kami tetapi juga mengukuhkan tumpuan kami pada mempercepatkan pembangunan dan penghantaran terapi transformatif untuk pesakit yang memerlukan segera.”

Platform terapi gen proprietari VeonGen direka untuk kebolehgunaan terapeutik yang luas. Selain daripada oftalmologi, syarikat itu sedang meneroka pengembangan dan perkongsian dalam bidang kardiovaskular, sistem saraf pusat (CNS), dan bidang penyakit lain.

Mengenai VeonGen Therapeutics

VeonGen Therapeutics ialah syarikat perubatan genetik peringkat klinikal yang membangunkan terapi gen generasi seterusnya untuk pesakit yang mempunyai keperluan perubatan tinggi yang tidak dipenuhi. Saluran paip oftalmologi proprietari syarikat itu menampilkan dua program klinikal pertama dalam kelas: VG801, terapi gen AAV dwi yang memanfaatkan trans-splicing mRNA melalui platform vgRNA REVeRT dan vgAAV untuk menyampaikan gen ABCA4 panjang penuh untuk penyakit Stargardt dan gangguan retina yang berkaitan; dan VG901, terapi gen AAV yang dihantar secara intravitreal berdasarkan platform vgAAV yang menyasarkan retinitis pigmentosa yang disebabkan oleh mutasi CNGA1.

Tiga platform teknologi berbeza VeonGen berfungsi sebagai kotak alat yang teguh yang direka untuk menangani cabaran penghantaran gen kritikal dan keperluan yang tidak dipenuhi yang berkaitan dengan terapi berasaskan AAV. Platform vgAAV menampilkan kapsid AAV kejuruteraan dengan kecekapan transduksi yang dipertingkatkan dan keupayaan untuk mengatasi halangan biologi, membolehkan laluan penghantaran yang kurang invasif seperti pentadbiran intravitreal dan sistemik. Platform vgRNA REVeRT (Reconstitution via mRNA Trans-splicing) membolehkan penghantaran dan pembentukan semula gen besar—melebihi had muatan AAV 4.7 kb—pada peringkat mRNA dalam tisu yang disasarkan oleh kapsid AAV terpilih. Platform ketiga, AAV Transactivation, memanfaatkan peraturan transkripsi yang diantara CRISPR/Cas untuk membolehkan pengaktifan atau penindasan in vivo gen yang berkaitan dengan penyakit—melanjutkan potensi terapi berasaskan AAV melangkaui penambahan gen dan membolehkan aplikasi novel dalam diagnostik genetik.

Dengan potensi yang kuat untuk aplikasi di luar oftalmologi, VeonGen juga sedang meneroka pengembangan dan perkongsian dalam bidang kardiovaskular, sistem saraf pusat (CNS), dan bidang penyakit lain. Syarikat itu diasaskan pada tahun 2017 oleh pasukan yang mempunyai kepakaran mendalam dalam kejuruteraan vektor AAV, pembangunan terapi gen, dan terjemahan klinikal. VeonGen beribu pejabat di Munich, Jerman.

Untuk maklumat lanjut, sila layari

“`